- Barn er ikke små voksne

Denne uken var industri, klinikere, brukerrepresentanter og forskere samlet på Conect4Children International Symposium i Amsterdam for å oppdateres på status og veien videre for forskningsnettverket c4c, også kalt IMI2 conect4children.

Nettverket ble opprettet i 2018 for å forene farmasøytisk industri, nasjonale pediatrinettverk, multinasjonale EU-nettverk, brukerrepresentanter, sykehusavdelinger for barn, og andre offentlige organisasjoner fra hele Europa. Nettverket har vært organisert av et sekretariat i Liverpool. Nå videreføres det altså, av Conect4children Stichting (c4c-S), en nederlandsk nonprofit-organisasjon med base i Utrecht i Nederland. De skal opprettholde arbeidet som er gjort i c4csiden oppstarten.

Norge er også med

Konsortiet består av 36 akademiske organisasjoner og 10 industripartnere, og blant firmaene som er med er J&J, Bayer, Sanofi, Eli Lilly, UCB, Novartis, Servier, GSK, Pfizer og Roche.

På listen over nettverkspartnere står også Helse Bergen HF. Mer spesifikt er det snakk om NorPedMed, som er et nasjonalt, klinisk forskningsnettverk for legemidler til barn, med sekretariat ved Haukeland universitetssykehus.

Sigrun M. Hjelle er koordinator i NorPedMed-sekretariatet og var til stede på symposiet, sammen Per Kristian Knudsen, som representerer Oslo universitetssykehus HF i NorPedMed, og Signe Øien Fretland fra NorTrials koordinerende enhet. Hjelle har vært aktiv i nettverket i flere år, og ser på det som en viktig arena.

- Det er veldig viktig at vi er med i c4c-nettverket, slik at vi får muligheten til å være med på store, internasjonale kliniske pediatristudier, både fra akademia og industri, sier Hjelle.

Signe Fretland er på c4c-møte for første gang, og ser nytten av både det nasjonale og det internasjonale samarbeidet. 

- Det er veldig inspirerende å være til stede på møtet med c4c-nettverket for å forstå hele økosystemet i det europeiske pediatrimiljøet, som NorPedMed er en del av. For NorTrials er det også avgjørende å ha tett kontakt med NorPedMed i Norge for å kunne rådføre oss med ekspertene der, og identifisere riktige studiesentre, når vi får forespørsel fra industrien om deltakelse i kliniske studier på barn.

Se kommentarer fra de norske deltakerne her: https://youtu.be/GUvRcyB35E8

One size does NOT fit all. Man har først i nyere tid innsett at barn kan ha en annen effekt av legemidler enn voksne, og at det er uetisk å ikke inkludere barn i kliniske studier. I 2007 innførte EU et eget regelverk om legemidler til barn - Pediatriforordningen - for blant annet å sikre bedre dokumentasjon av sikkerhet og effekt, og å øke tilgjengeligheten av legemidler spesielt beregnet på barn. Norge tiltrådte først ordningen i 2017.

Behov for revidering av regelverket

Det er imidlertid fortsatt over 50 % av behandling på barn som gjøres «off-label», og EU-forordningen er nå under revisjon.

EU-forordningen har i løpet av de 18 årene den har vært gjeldende, resultert i en positiv utvikling i forskning på barn:

• En markant økning av Pediatric Investigation Plans (PIP) fra legemiddelindustrien. En PIP er en utviklingsplan som skal forsikre at nødvendig data innhentes gjennom studier på barn, for å støtte opp om markedsføringstillatelse (MT) av medikamenter for barn. Alle søknader for MT av nye medikamenter skal inkludere resultatene av studiene beskrevet i PIP, bortsett fra om medikamentet er unntatt dette kravet via en waiver.
• En konstant økning i antall kliniske studier på barn, og antall barn inkludert i disse
• Et økende antall nye behandlingsalternativer som utvikles for bruk på barn

Dette førte imidlertid også til noen bekymringer:

• Flere kliniske studier på barn med dårlige studiedesign
• Et spredt miljø på europeisk nivå som ikke hadde en infrastruktur tilstrekkelig utviklet for kliniske studier på barn
• Økt konkurranse mellom kliniske studier og dets krevende ressurser (utprøvere, studiesenter, pasienter)

C4C tilbyr mange ulike tjenester

En hovedoppgave for c4c/c4c-S er å være et «Singel Point of Contact (SPoC)» for aktører (industri eller akademia) som skal gjennomføre kliniske studier på barn i Europa. Gjennom denne inngangsporten kan sponsorer benytte seg av de ulike tjenestene som nettverket har utarbeidet, i samarbeid med 20 nasjonale huber og over 220 studiesenter. C4c kan gi råd (Expert Advice) om utarbeidelse av protokoll og til PIP i legemiddelutviklingen, kartlegge studiesentre (Trial Feasibility) på tvers av Europa, bidra med støtte gjennom studiene (Trial Support) for å forsikre at rekruttering opprettholdes og at antall pasienter og data leveres i henhold til avtale med sponsor, sikre brukerinvolvering (Patient & Public Involvement, PPI) og utdanne og trene personell (Education and Training). I tillegg jobber c4c for gjenbruk av data fra barnestudier (Data Reuse), blant annet for å kunne løse problemet med dårlig studiedesign.  

Les også:

Trygge legemidler til barn

https://www.lmi.no/2018/11/14/trygge-legemidler-til-barn/

Ja til utvikling av legemidler til barn

https://www.lmi.no/2017/06/09/ja-til-utvikling-av-legemidler-til-barn/